中国后生报客户端讯（董静格 陈恔 干玎竹 中青报·中青网记者 张茜）1月9日下昼1点30分，北京协和病院泌尿外科主任张玉石详备问诊后，为肾上腺皮质癌患者刘女士开出了“救命药”米托坦。20分钟后，取到药的刘女士挑升复返诊室，向张玉石深深鞠了一躬。北京协和病院药剂科主任张波示意，刘女士的处方是该药在中国内地开出的首张处方，从该药雅致在内地上市销售到患者用上药，不及48小时。

张玉石先容，肾上腺皮质癌是一种荒僻且预后极差的肾上腺恶性肿瘤，发病率仅为百万分之一，五年活命率约30%。

据悉，米托坦是唯独获取好意思国食物药品科罚局（FDA）和欧洲药品科罚局（EMA）批准的治疗肾上腺皮质癌的“孤儿药”。2023年9月，国度药品监督科罚局批准米托坦片上市。

据先容，2025年1月8日晚，在内地上市销售的第一批米托坦加急空运发往北京。张波明晰地记起，药品送抵北京协和病院时，是1月9日11点29分。9日下昼，从头疆、湖北、河南等地赶来的10位肾上腺皮质癌患者得手拿到了“救命药”，刘女士等于其中之一。

“终于比及这一天了！这对咱们患者来说是卓越大的喜信，终于无须再为用药发愁了！”刘女士说。

让荒僻病药物“临床可及”，是北京协和病院合手续极力的标的。该院责任主说念主员示意，和不少荒僻病药物肖似，米托坦的上市之路十分“沉重”。

张玉石恒久眷注着一个有200余名患者的病友群。他先容，根治性手术切除是肾上腺皮质癌的首选治疗决议，但好多患者确诊时已为晚期或已存在改革，无法进行手术，只可接收药物治疗。

张波先容，米托坦早已在西洋国度获批用于治疗肾上腺皮质癌，但此前因为对中国患者群体数目、药代能源学特征等默契不及，未在我国上市。为了餍足我国患者的用药需求，2019年，在北京协和病院张抒扬院长的荒诞鼓动下，北京协和病院与中国荒僻病定约运转组织开展有关战略盘考，寻找采购路线，准备讲演贵寓等。2019年，北京协和病院向垄断单元建议央求，随后获批以“一次性入口”的时势从外洋采购少许米托坦片，特批给肾上腺皮质癌患者使用。“无异于在峭壁峭壁中开辟出一条新路。”张波说，那时这一举动被业界称为“荒僻病殊效药插足中国的破冰之旅”。

张波示意，近几年，北京协和病院药剂科针对该药开展了一系列科研责任，对药物浓度、安全性监测以及药物临床详尽评价等方面进行探索，科研效果为政府决策提供了参考，加快了该药在内地上市的进度。

在张波看来：“米托坦在中国内地的得手上市，是多部门在荒僻病用药保险范畴协同攻坚的标记性效果。”他合计，比年来，跟着国度和社会对荒僻病的青睐，荒僻病药品供应保险体系斥地插足了加快期。

“嗅觉我方非常庆幸！在中国内地上市的米托坦有了汉文名开云体育(中国)官方网站，也加多了汉文阐发书。我还有一个小愿望，等于但愿它尽快进医保，价钱更惠民。”刘女士示意。